時(shí)間過得飛快，轉(zhuǎn)眼2017年已經(jīng)接近尾聲。在剛剛過去的11月份，美國FDA共計(jì)批準(zhǔn)了6款新藥，保持了今年一直以來的良好勢頭。扳著手指算一下，過去11個(gè)月中，F(xiàn)DA總共批準(zhǔn)了41款新藥，這個(gè)數(shù)字已接近去年的兩倍，預(yù)計(jì)今年批準(zhǔn)的新藥數(shù)量將超過45個(gè)。

審批速度依舊給力，6款新藥陸續(xù)問世

在這6款新藥中，沒有抗癌藥物在列，這和之前的10個(gè)月稍微有些不同(之前10個(gè)月抗癌藥物占據(jù)了較大比重，共計(jì)11款抗癌新藥)。其中，3款罕見病新藥的批準(zhǔn)再次反映出美國對(duì)于罕見病患者的重視。

喜訊不斷，多個(gè)適應(yīng)癥領(lǐng)域均有斬獲

1. 首款治療青光眼的前列腺素類似物：Latanoprostene Bunod

Latanoprostene Bunod最初由輝瑞和NicOx合作研發(fā)，2010年NicOx公司授權(quán)給博士倫公司。該藥于2017年11月2日獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，由博士倫在美國上市銷售，商品名為Vyzulta。Vyzulta是首款獲批上市，用于青光眼的前列腺素類似物。該藥物的有效成分拉坦前列素酸(latanoprost acid)和丁二醇單硝酸酯(butanediol mononitrate)，在青光眼的治療上有著雙重作用機(jī)制。Vyzulta既能作用于葡萄膜鞏膜通路，又能通過釋放一氧化氮作用于小梁網(wǎng)和許萊姆氏管(Schlemm's canal)，促進(jìn)房水排出。在一系列臨床試驗(yàn)中，Vyzulta展現(xiàn)出非常出色的療效，與馬來酸噻嗎洛爾滴眼液相比，Vyzulta展現(xiàn)出了非劣效與優(yōu)效性;與拉坦前列素相比，Vyzulta能更顯著地降低眼壓。此外，它的短期療效與長期安全性也得到了證實(shí)。在中國有超過千萬的青光眼患者，希望這款新藥能早日在國內(nèi)上市，造福大眾。

2.新型非核苷類CMV抑制劑：Letermovir

Letermovir最初由AiCuris研發(fā)，2011年授權(quán)給默沙東，于2017年11月8日獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，商品名是Prevymis。該藥是一種新的非核苷類CMV抑制劑(3,4-二氫喹唑啉)，通過靶向病毒終止酶(terminase)復(fù)合物抑制病毒的復(fù)制。FDA批準(zhǔn)了PREVYMI(letermovir)口服片劑和靜脈注射液兩種劑型，用于巨細(xì)胞病毒(CMV)血清陽性的同種異體造血干細(xì)胞(HSCT)成人受者，以預(yù)防巨細(xì)胞病毒感染的治療。在美國，歐盟和日本，Letermovir被授予孤兒藥資格，用于預(yù)防巨細(xì)胞病毒疾病，并正在歐盟和日本加速審查。該藥具有一定的市場潛力，預(yù)計(jì)未來五年市場銷售額能達(dá)到1.6億美元。

3.哮喘患者的福音：Benralizumab

Benralizumab最初由BioWa公司(日本協(xié)和發(fā)酵麒麟株式會(huì)社的成員)研發(fā)，之后授權(quán)給MedImmune公司(阿斯利康的子公司)進(jìn)行哮喘相關(guān)研究。該藥于2017年11月14日獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，商品名為Fasenra，用于12歲以上嚴(yán)重嗜酸粒細(xì)胞性哮喘患者的治療。Fasenra是一種可以直接與嗜酸性粒細(xì)胞白介素-5α受體(interleukin-5 receptor)結(jié)合的人源化單克隆抗體，通過組織自然殺傷細(xì)胞誘導(dǎo)嗜酸性粒細(xì)胞的凋亡(程序性細(xì)胞死亡)，是目前唯一一款可以在24小時(shí)之內(nèi)將嗜酸性粒細(xì)胞直接、快速和近乎完全清除的呼吸疾病治療用生物藥物。眾所周知，哮喘藥物市場競爭十分激烈，這一市場中已經(jīng)充斥了葛蘭素史克、梯瓦和諾華等強(qiáng)有力的競爭者，阿斯利康的Fasenra的市場前景也沒有想象中的樂觀(阿斯利康宣稱Fasenra最大銷售額能達(dá)到20億美元)，預(yù)計(jì)其未來五年市場銷售額峰值為8億美元。

4.治療VII型粘多糖貯積癥新藥：Vestronidase alfa-vjbk

Vestronidase alfa-vjbk由 Ultragenyx公司開發(fā)，于2017年11月15日獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，商品名為Mepsevii。Vestronidase alfa-vjbk是一種重組人β葡糖醛酸糖苷酶，可替代缺失的溶酶體酶，降解組織中的粘多糖，用于治療兒童和成人VII型黏多糖貯積癥這一極其罕見的疾病。Mepsevii曾獲得美國 FDA頒發(fā)的孤兒藥資格以及快速通道資格，它的獲批充分說明了美國對(duì)罕見病新藥研究的重視。

5.20年來首個(gè)血友病重磅新藥: Emicizumab

Emicizumab由中外制藥開發(fā)(羅氏子公司)，于2017年11月16日獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，商品名為Hemlibra，用于A型血友病患者的治療。Hemlibra是雙特異性因子IXa和因子X定向抗體，它可以將激活天然凝血級(jí)聯(lián)所需的蛋白質(zhì)因子IXa和因子X聚集在一起，恢復(fù)A型血友病患者的凝血過程。Hemlibra是20年來首個(gè)血友病新藥，是該領(lǐng)域的重大突破。A型血友病影響全球大約32萬人，其中50%-60%的人具有該病的嚴(yán)重形式，這一患者群體還有巨大的醫(yī)療需求未被滿足。Hemlibra的出現(xiàn)給A型血友病帶來了更多的希望，業(yè)內(nèi)人士也對(duì)其市場前景相當(dāng)看好，預(yù)計(jì)未來五年市場銷售額峰值能達(dá)到30億美元。

6.抗艾滋病雙重藥物組合療法：Juluca

美國FDA于2017年11月21日批準(zhǔn)ViiV Healthcare(GSK子公司)共同開發(fā)的新藥Juluca上市，用于感染HIV-1特定成人患者的治療。值得一提的是，這是首個(gè)獲批用于治療艾滋病的的雙藥療法，與三種或四種藥物組合療法的副作用相比更低。這款新藥由dolutegravir與rilpivirine組成，臨床研究表明，其能有效抑制HIV病毒，效果與這些受試者曾使用的抗HIV療法相當(dāng)，同時(shí)限制HIV療法中的藥物數(shù)量能有效減少對(duì)患者的毒性。

Juluca只是GSK開發(fā)抗擊艾滋病病毒的雙藥組合中的一個(gè)，另一個(gè)雙藥組合dolutegravir + lamivudine目前正處于臨床三期，如果臨床試驗(yàn)成功，預(yù)計(jì)可以在2019年下半年上市。豐富的產(chǎn)品管線，使得GSK可以與其主要競爭對(duì)手吉利德在抗艾滋病領(lǐng)域上分庭抗禮。

結(jié)語

2017年11月份，在這短短的一個(gè)月中，美國FDA批準(zhǔn)了6款新藥，其中包括重磅炸彈藥物Emicizumab。6款新藥涉及多個(gè)治療領(lǐng)域，其中3款罕見病新藥的批準(zhǔn)也是美國對(duì)罕見病患者充分重視的例證。國內(nèi)罕見病藥物研究與美國等發(fā)達(dá)地區(qū)差距甚大，希望在國家和藥企的努力下，能讓更多罕見病患者用上救命藥。逐利而行，亦能兼濟(jì)天下!

（滄海月瑩）

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